AAV不同血清型的组织嗜性各异:AAV2载体:以其广泛的嗜性而著称,在肌肉、肝脏、大脑组织中表现出高效转导能力,并且在视网膜的转导效果和表达水平上表现出良好性能。AAV1载体:倾向于感染骨骼肌,特别是心肌,同时神经组织也可被感染。这种特异性使得它在某些特定的应用场景中具有优势。
AAV血清型选择AAV9:在肠道相关研究中使用最广泛,可感染小肠和结肠,且支持多种注射方式(如肠系膜上动脉注射、灌肠等)。AAV8和AAVrh10:也被报道可用于感染小肠和结肠,但应用频率低于AAV9。选择依据:不同血清型的衣壳蛋白结构决定其组织亲嗜性,AAV9因高效靶向肠道且操作灵活成为首选。
血清型选择: AAV8血清型:通过定点注射在小鼠脂肪组织中的转导效率高,表达时间长。 AAVRec2血清型:可通过系统注射途径高效、特异转导脂肪组织,不同给药方式会影响其对脂肪组织的靶向性。
特异性强:AAV有多种常用的血清型,不同的血清型对不同器官有较高的识别和感染能力,是动物实验的理想选择。安全性高:AAV对人体无致病性,是美国FDA批准的可以直接用于人体基因治疗的最安全病毒载体。免疫原性低:局部大剂量感染肌肉、脑、眼等组织时,不易引起免疫反应。

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